Российские регионы впервые начали предоставлять терапию пациентам со СМА, однако речь идет о единичных закупках
О заболевании громко заговорили в декабре 2019 года, когда родители Димы Тишунина из Тюмени начали беспрецедентный по своим масштабам сбор 2,5 млн долларов на лечение своего сына.
В ноябре, в возрасте 6 месяцев, мальчику поставили смертельный диагноз- спиральная мышечная атрофия I типа (самого тяжелого)
СМА - это наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии, обездвиживанию пациента и конечном итоге смерти от остановки дыхания. При этом интеллект больных СМА абсолютно сохранен.
На сегодняшний день, благодаря прорыву в медицине, эту болезнь можно победить.
В начале 2019 года в России зарегистрирована Спинраза (USA, выпущен в 2016) Он останавливает течение болезни на той стадии, с которой был применён, требуется пожизненное лечение, стоимость 1 флакона - $ 175 тыс
И пока не зарегистрированный в России, выпущенный в 2019 году в США препарат Золгенсма - для детей младше двух лет. Требуется один флакон, его стоимость $ 2,1 млн.
Случилось невероятное. Всего за месяц деньги для лечения Димы Тишунина были собраны
Фото от 27 декабря. А 31 декабря человек, пожелавший остаться неизвестным, закрыл оставшуюся сумму полностью.
Хотя в наше время анонимность - иллюзия, конечно.
Вдохновившись примером и активностью папы и мамы Димы, родители других больных детей тоже начали сборы
Для Вани Семёнова из Чебоксар, который сейчас в Москве, собирали на Спинразу
И вчера сбор был закрыт. Неизвестный передал им 5 ампул, необходимых для годового лечения.
на 29.01.2020 собрали около 30 млн рублей.
Ждет помощи Аня Новожилова из Екатеринбурга
Спикер Совета Федерации Валентина Матвиенко поручила сенаторам проработать вопрос о включении спинально-мышечной атрофии (СМА) в список редких и тяжелых заболеваний, для которых лекарства закупаются за счет федерального бюджета. С данной инициативой выступил сенатор Эдуард Исаков, ведь суммы на лечение, по словам политика, для семей просто неподъемные.
—Каждый год в России рождается около 200 детей со страшным диагнозом «спинально-мышечная атрофия». По информации единственного фонда помощи СМА таких людей в России от трех до пяти тысяч и в реестре Фонда сегодня зарегистрировано 913 человек с такой болезнью и 751 из них — дети. 16 августа 2019 года Минздравом России был зарегистрирован препарат Спинраза, предназначенный для лечения спинально-мышечной атрофии. Стоимость лечения одного пациента составляет 48 миллионов рублей в первые 14 месяцев и 24 миллиона в последующие годы пожизненно.
По словам сенатора, только за ноябрь 2019 года из жизни ушло семь детей, с момента появления лекарства в России умерло более 100 пациентов так и не дождавшись лечения. Так же есть незарегистрированный препарат зонгелсма, который предназначен для лечения детей до двух лет. Его стоимость превышает 140 миллионов рублей.
«Эти суммы неподъемные для семей и практически все благотворительные фонды отказывают в помощи таким семьям, сейчас лечение больных со СМА возложено на субъекты федерации. Только в ХМАО зарегистрировано 15 больных. Сегодня активно обсуждается вопрос о включении лекарства спинраза в федеральную программу высокозатратных на залоге. Перед нами стоит задача сбережения здоровья нации, в первые месяцы после рождения у семьи есть шанс спасти ребенка», сообщает Эдуард Исаков.
Директор фонда «Семьи СМА», мать ребенка со СМА Ольга Германенко рассказала «Таким делам», кому удалось получить лекарства, почему таких пациентов так мало и что делать остальным нуждающимся.
ОЛЬГА ГЕРМАНЕНКО
директор фонда «Семьи СМА»
Следить за актуальной картиной по закупкам для пациентов со СМА можно на сайте госзакупок. На сегодняшний день там 18 записей, а на вчерашний — 15. Соответственно, мы можем говорить о том, что регионы по индивидуальным обращениям от пациентов выходят на торги. Это происходит по-разному: кто-то добровольно, кто-то добровольно-принудительно [закупает лекарства пациентам со СМА].
Если как-то комментировать ситуацию в глобальном масштабе, можно посмотреть, например, на Псков, где один пациент со СМА получает лечение с прошлого года. Город для своего пациента закупил четыре инъекции на первые два месяца лечения. Другая ситуация в регионах, где не один пациент. Например, Московская область закупила препарат и начала терапию для двух детей, а всего в Московской области 51 пациент.
Нам в течение последних трех месяцев отвечают, что препарата [«Спинраза»] нет в территориальных округах и что он не включен в перечень ЖНВЛП. Мы ждем решения от федерального министерства, пишем в федеральный центр для организации лечения, они отвечают: «Да, конечно, к нам могут направляться пациенты, но лечение под генетической терапией будет проводиться за счет средств субъекта».
Эти круги переписки, которые проходят наши больные, например, в Московской области, — это абсолютно некорректное поведение. У ряда пациентов есть назначения на препарат. У некоторых речь идет о продолжении терапии в центре — они уже получают лечение [по программе раннего доступа] и не знают, что делать после середины года. Надо им как-то решать этот вопрос, но отсутствует ясность, как это делать.
Обновлено 31/01/20 16:18:
Когда президент банка ВТБ Андрей Костин прочитал обращениеДмитрия Муратова и текст Алексея Поликовского, он сразу же связался с редакцией и сообщил, что выделяет 60 миллионов рублей из личного благотворительного фонда, созданного как раз для таких случаев – когда нужно спасать детей. Он готов добавить и вторую часть суммы.
Мы скоро устроим личную встречу Андрея Костина с мальчиком Тимуром и его семьей. Это будет новый формат благотворительности — face to face, то есть лицом к лицу. Это не закрытый клуб для богатых. К счастью, не у всех масштабы беды такие, что для их спасения нужны миллионы. Зато счастье от причастности к чуду вообще не зависит от размера суммы, которую вы пожертвовали, в этом мы все — равны.
Андрей Леонидович Костин, спасибо, что откликнулись первым. И это не в первый раз.
С уважением, редакция «Новой газеты»
27 января «Новая газета» рассказала историю годовалого Тимура, два месяца назад врачи диагностировали у него редчайшее генетическое заболевание — спинальную мышечную атрофию (СМА) 1-2 типа.
Дмитрий Муратов
главный редактор «Новой газеты»
— Я продаю в пользу Тимура мою клюшку, которой играл Валерий Харламов. Настоящая. С игры. С его клеймом. Я хочу, чтоб Харламов, номер 17, сыграл таким образом за Тимура и против его болезни. Это моя реликвия. Меньше 100 тыс. долларов не предлагать
Комментарии
Войдите, чтобы прокомментировать
Это вы ещё не писали про подтверждение инвалидности, люди все круги ада проходят, чтобы доказать свою инвалидность с которой живут с детства.
BlueVelvet13, моему другу, у которого нет руки, каждый год приходится ездить в краевой центр подтверждать, что рука у него не отросла
Camilla_Fritton, у моего учителя математики не было ног, поездом в детстве отрезало. Он тоже каждый год ездил подтверждать, такой бред.
run-Lola-run, у моего бухгалтера в Мск умерла дочь и осталась внучка. Она стала ее опекуном. И они по какой-то странной процедуре лет 10 назад ( возможно этого уже нет) ездили регулярно доказывать что дочь не воскресла и что ребёнок сирота с бабушкой опекуном.
lilminty, куда ездили доказывать?
Podderevom, я не знаю. В какую-то инстанцию. Там вопрос в компенсациях был. Или пенсии какой-то.
Но потом она мне больше об этом не говорила. Может перестали.
Podderevom, в собес , наверно
lilminty, нет такой процедуры и не было никогда. Зачем вы небылицы придумываете.
missmarple, Вы разбираетесь во всех процедурах, особенно 10-ти летней давности?
Сомневаюсь... вот прям очень)))
Уймите свои патриотические порывы.
lilminty, разбираюсь в данной процедуре, потому что воспитывалась опекуном. И это никак не связано с моим патриотизмом. Если опекун и должна была ежегодно проходить какую-то процедуру в ПФ, то это не потому, чтобы доказать, что ее дочь не воскресла. Вы вообще понимаете, что вы написали? Вы с головой дружите?
run-Lola-run, издевательство над людьми, надеюсь этот садизм отменят!
run-Lola-run, ну хоть пенсионерам получающим доплаты за инвалидность после наступления 60-летнего возраста уже не надо ежегодно проходить ВТЭК
Camilla_Fritton, терпения вашему другу, надеюсь этот маразм отменят!
BlueVelvet13, да он лучший в городке компьютерщик, ему эти мотания ничего не стоят в материальном и физическом плане, только время жаль отдавать. Но представляю, как какому-нибудь дедушке это делать постоянно
Camilla_Fritton, с конца марта 2018 года это делать уже не надо. В таких случаях сейчас даётся бессрочная инвалидность.
Camilla_Fritton, и с синдромом Дауна та же история - как будто хоппа и он исчезнет.
cheburatorson, дело в том, что диагноз «синдром Дауна» - это еще не повод автоматического присвоения инвалидности. Поводом для присвоения инвалидности послужат степень нарушений психо-физического развития ребенка, их динамика и результаты комплексной реабилитации. Чаще всего, большинству детей с СД присваивают инвалидность по сопутствующим самому синдрому заболеваниям.
Abik, у моей сестры был СД. В её случае инвалидность была очевидна. Динамика была, но незначительная. Прогноз тоже был неутешительный. Но надо было подтверждать диагноз каждый год, хотя было очевидно, что улучшения не будет. Так что уж извините, но и как в примере с потерей конечности, в этом случае ежегодное подтверждение - идиотизм.
cheburatorson, с 2018 года ампутантам дается бессрочная инвалидность. С этого же времени инвалидность детям с СД дается до 18 лет.
Abik, хорошо, что так. Сестра до этого момента, увы, не дожила.
Войдите, чтобы прокомментировать